癱女兩指打出百頁書陳情求藥 促政府引入資助罕見病新藥 盼其他病童「不用再受苦」
2017/10/8

【明報專訊】患罕見病脊髓肌肉萎縮症、需用呼吸機的周佩珊,前年於文憑試考得5科21分,入港大讀英文及語言學。今年暑假期間,她憑兩根指頭,以每分鐘4至5組英文字詞的速度,不眠不休,花了近4個月時間,寫成過百頁計劃書,盼在今年施政報告發表前,交予特首林鄭月娥,促政府引入可改善脊髓肌肉萎縮症的新藥,並提供資助。她說,自己病情日差,即使不知引入時有沒有命享,但「我知道患這病成長是很辛苦,一直很想其他小孩可不用再受這苦」。

周佩珊的頸部以下,只能郁動右手拇指及食指。這數月以來,她形容,每天除了睡覺數小時,都是在趕寫這份計劃書,字字句句經深思熟慮,因為一打錯字,要更改是很花氣力。

首年費用600萬

她完成這本逾百頁計劃書,只盼香港可引入目前唯一可被美國食品及藥物管理局(FDA)認可、可改善脊髓肌肉萎縮症患者病情的藥物,並盼政府可向患者提供資助。她介紹計劃書內容時說,雖然這藥首年費用達600萬元,其後每年300萬元,但不少案例及研究顯示,使用後患病的小朋友可由坐輪椅到站立,不少國家引入此藥時,此藥也尚未在當地註冊。

同時,計劃書提及若本港患者病情得以改善後,政府可節省開支。周佩珊說,若患者病情變輕後,受感染或因這病而入住深切治療病房的次數及日數大減,部分人可不再用呼吸機,不用在特殊學校上課等,均有助減少社會成本。

醫生料全港100名病人

這23歲小妮子雖身體很弱,心靈卻強大,今個暑假,為同路人寫了百頁計劃書,之前兩個暑假,她曾拯救生命,勸阻萌生自殺念頭的文憑試生。

港大學醫學院腦內科教授張德輝估計,香港約有100至150名脊髓肌肉萎縮症患者,當中以2型至3型居多。他表示,今年曾申請為指定病人自費進口該藥至港使用,但因被藥廠拒絕而告吹,希望政府可跟藥廠協商,讓該藥可在港註冊使用。

立法會議員張超雄指,一直爭取成立約200億蒲公英基金,為癌病及罕見病患者提供藥物援助。

食物及衛生局發言人回應,治療脊髓肌肉萎縮症的藥物Spinraza未在港註冊,有關申請需視乎藥廠商業考慮。雖然如此,政府正透過不同渠道聯絡藥廠,以了解藥廠將有關藥物引入香港的計劃。醫管局發言人稱,Spinraza未在衞生署註冊,未能考慮納入藥物名冊,該局一直與有關藥廠商討,了解其臨牀測試最新數據,據現有資料,該藥廠就藥物在香港註冊及供應未有具體安排。該局指國際間對於罕見疾病無一致定義,本港亦未就罕見疾病作定義,就不常見疾病,該局不論該疾病病患人數,均會為所有患者提供合適的診斷、輔助及治療。

衛生署發言人表示,藥劑製品須獲香港藥劑業及毒藥管理局註冊後方可銷售,未經註冊藥進口作人體臨牀試驗,須向管理局申領相關證明書,註冊醫生亦可為治療某特定病人進口未註冊藥。

■明報報料熱線﹕inews@mingpao.com / 9181 4676

十大熱門
一周十大